Орфанные лекарственные препараты - это те, которые применяются для лечения редких болезней. Их еще называют «сиротскими». Кажется, если заболевание редкое, то и встретить его сложно.
На самом деле действует парадокс. Несмотря на редкость, в совокупности больных с такими диагнозами достаточно много. К примеру, в европейских странах их 30 млн человек, то есть примерно каждый 15-й человек страдает от орфанного заболевания. Для их лечения предназначаются специальные медикаменты.
Регистрация орфанных препаратов
Вам будет интересно:Антибиотики при цистите у детей: список препаратов для лечения и отзывы
Подобные препараты следуют обычно по тому же пути производства и регистрации, что и обычные лекарственные средства. Но им предоставляют некоторые льготы, которые побуждают производителей инвестировать именно в их разработки.
Вмешательство правительства для поддержки производства осуществляется различными способами: налоговые льготы и стимулы, упрощенная процедура допуска на внутренний рынок, субсидирование разработок, увеличение периода эксклюзивности на рынке.
Кто присваивает статус
Статус орфанного препарата присваивается лекарствам Комитетом по орфанным лекарственным препаратам Европейского агентства по лекарственным средствам (Committee for Orphan Medicinal Products, European Medicines Agency). Потом утверждается Европейской комиссией. Только после этого выдается регистрационное свидетельство.
Вам будет интересно:Самый лучший пробиотик: инструкция, рейтинг и отзывы
Требования
Чтобы заявка на присвоение препарату статуса орфанного была одобрена, необходимо, чтобы он соответствовал следующим требованиям:
На уровне закона
В России в конце марта 2010 года был одобрен законопроект «Об обращении лекарственных средств», который предусматривает государственное регулирование цен на препараты, которые считаются важнейшими и жизненно необходимыми. При этом в окончательном варианте не было упоминаний о так называемых орфанных препаратах. Такая поправка исчезла из закона после первой вычитки Государственной думы.
Из-за этого несколько десятков благотворительных фондов объединились в обращении к президенту России. Они просили узаконить оборот орфанных средств и упростить режим их ввоза и регистрации в стране.
В итоге было опубликовано официальное заявление на сайте Минздрава. Таким образом, процедуру ввоза подобных лекарств упростили. Теперь она составляет не более 5 суток.
Разрешение на ввоз для личного пользования выдают в электронном формате с цифровой подписью. Благодаря этому больным из отдаленных регионов не придется посещать столицу, выстаивать очереди к кабинетам, чтобы получить разрешение.
Орфанные болезни
Примерами орфанных заболеваний являются:
Кроме того, в этот перечень входят мукормикоз, зигомикоз, тимома, злокачественная саркома мягких тканей, кистозный фиброз, гиперпролактинемия, синдром Ретта, язвенный колит желудка, синдром Маджид, аниридия. Это не единственные орфанные патологии – их перечень намного больше.
Перечень популярных препаратов
Самыми известными орфанными препаратами при заболеваниях являются:
Этот перечень орфанных препаратов считается наиболее популярным среди тех, которые назначают при заболеваниях.
Противопоказания
Препараты запрещены к приему при повышенной восприимчивости к активному соединению лекарства, а также при тяжелых формах патологий печени и почек. Детям дают только после разрешения доктора.
Заключение
Таким образом, список орфанных препаратов – это перечень лекарств, которые назначают при заболеваниях из одноименной группы. Такие патологии считаются редкими.
Для разработки орфанных препаратов предоставляются льготы компаниям. Регистрация осуществляется так же, как и у остальных фармацевтических средств, но с дополнительным подтверждением от соответствующей комиссии.
Что касается пациентов, то необходимо помнить, что назначать лекарство должен исключительно доктор. Самостоятельное приобретение препаратов не рекомендуется, поскольку может не принести желаемого результата, а только усугубить течение болезни.
